BridgeBio Pharma meldete gestern den erfolgreichen Abschluss der entscheidenden Phase-3-Studie PROPEL 3 für den Wirkstoff Infigratinib. Die Daten belegen signifikante klinische Vorteile bei Kindern mit Achondroplasie, der am häufigsten vorkommenden Form von Kleinwuchs. Mit dem Erreichen des primären Endpunkts rückt eine potenzielle Marktzulassung für das oral verabreichte Medikament näher.
- Starkes Wachstum: Steigerung der jährlichen Wachstumsgeschwindigkeit um 1,74 cm gegenüber der Placebogruppe.
- Meilenstein: Erstmals statistisch signifikante Verbesserung der Körperproportionalität nachgewiesen.
- Sicherheit: Gute Verträglichkeit ohne schwerwiegende behandlungsbedingte Nebenwirkungen.
- Zeitplan: Einreichung der Zulassungsanträge bei FDA und EMA für das zweite Halbjahr 2026 geplant.
Überzeugende Studiendaten
An der globalen Phase-3-Studie nahmen 113 Kinder im Alter von 3 bis 18 Jahren teil. Der primäre Endpunkt – die Veränderung der jährlichen Wachstumsgeschwindigkeit (AHV) im Vergleich zum Ausgangswert nach 52 Wochen – wurde mit hoher statistischer Signifikanz (p<0.0001) erreicht. Die behandelten Patienten zeigten eine mittlere Wachstumsdifferenz von +1,74 cm pro Jahr gegenüber der Kontrollgruppe. Kann die orale Therapie damit den bisherigen Standard bei der Behandlung von Kleinwuchs verändern? Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass Infigratinib eine wettbewerbsfähige Wirksamkeit gegenüber den derzeit verfügbaren injizierbaren Behandlungen bietet.
Verbesserung der Körperproportionalität
Ein zentraler Aspekt der PROPEL-3-Studie ist die Körperproportionalität, ein sekundärer Endpunkt, der bisher kaum durch medikamentöse Therapien beeinflusst werden konnte. BridgeBio berichtete hierbei über die erste statistisch signifikante Verbesserung bei einer Therapie gegen Achondroplasie. Insbesondere bei Kindern unter acht Jahren wurde eine deutliche Reduzierung des Verhältnisses von Ober- zu Unterkörper gemessen. Medizinische Experten bewerten dies als entscheidenden Fortschritt, da eine bessere Proportionalität die physische Belastbarkeit und die Unabhängigkeit im Alltag der Betroffenen maßgeblich stützen kann.
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Sicherheitsprofil und Ausblick
Infigratinib erwies sich über den gesamten Behandlungszeitraum von einem Jahr als sicher. Es traten keine schwerwiegenden Nebenwirkungen auf, die mit dem Wirkstoff in Verbindung standen. Auch Studienabbrüche oder Dosisreduzierungen aufgrund von Unverträglichkeiten waren nicht zu verzeichnen. Zwar wurden in drei Fällen (ca. 4 % der Teilnehmer) erhöhte Phosphatwerte festgestellt, diese verliefen jedoch mild und symptomlos.
Auf Basis dieser Daten bereitet BridgeBio nun die globalen Zulassungsverfahren vor. Die Einreichung des Zulassungsantrags (NDA) bei der US-Gesundheitsbehörde FDA sowie des Antrags auf Marktzulassung (MAA) bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) ist für das zweite Halbjahr 2026 vorgesehen. Da das Medikament bereits den Status einer „Breakthrough Therapy“ innehat, wird ein fokussierter Prüfungsprozess erwartet. Parallel dazu plant das Unternehmen bereits eine Phase-3-Studie für Hypochondroplasie, um das Einsatzgebiet des Wirkstoffs auf verwandte genetische Erkrankungen auszuweiten.
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