Rocket Pharmaceuticals, Inc. ist zusammen mit seinen Tochtergesellschaften ein Biotechnologieunternehmen im Spätstadium, das sich auf die Entwicklung, Herstellung und den Verkauf von Gentherapien für seltene und verheerende Krankheiten in den Vereinigten Staaten konzentriert. Es entwickelt in vivo AAV-Programme (Adeno-assoziierte Viren), darunter Programme für die Danon-Krankheit (DD), eine…
lysosomal-assoziierte Multiorganerkrankung, die zu einem frühen Tod durch Herzversagen führt (RP-A501), das sich in einer Phase-2-Studie befindet; Plakophilin-2 Arrhythmogene Kardiomyopathie (PKP2-ACM), eine vererbbare Herzerkrankung, die durch einen fortschreitenden Verlust an Herzmuskelmasse, schwere rechtsventrikuläre Dilatation, Dysplasie, fibrös-fettigen Ersatz des Herzmuskels und eine hohe Neigung zu Arrhythmien und plötzlichem Tod gekennzeichnet ist (RP-A601), die sich in Phase 1 befindet; und BAG3 Dilated Cardiomyopathy (BAG3-DCM), eine Form der Kardiomyopathie, die durch eine fortschreitende Ausdünnung der Herzwände gekennzeichnet ist und sich in der präklinischen Phase befindet. Das Unternehmen entwickelt auch Ex-vivo-Lentiviren-Programme, darunter Programme für Leukozyten-Adhäsionsdefizienz-I (LAD-I), eine genetische Störung, die zu einer Fehlfunktion des Immunsystems führt (RP-L201); Fanconi-Anämie (FA), ein genetischer Defekt im Knochenmark, der die Produktion von Blutzellen reduziert oder die Produktion fehlerhafter Blutzellen fördert (RP-L102); und Pyruvat-Kinase-Mangel (PKD), eine autosomal-rezessiv vererbte Störung der roten Blutkörperchen, die zu einer chronischen nicht-sphärozytären hämolytischen Anämie führt (RP-L301). Das Unternehmen hat Lizenzvereinbarungen mit dem Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, dem Centro de Investigacion Biomedica En Red de Enfermedades Raras und dem Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz, der UCL Business PLC, den Regents der University of California und der Temple University. Rocket Pharmaceuticals, Inc. wurde 1999 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cranbury, New Jersey.
Mehr anzeigen 
