Sarepta Therapeutics Aktie: Erste Daten, gemischte Signale

Sarepta hat heute frühe klinische Ergebnisse aus zwei Phase-1/2-Studien veröffentlicht – und die Reaktionen der Analysten fallen erwartungsgemäß unterschiedlich aus. Die Daten liefern Hoffnung, werfen aber auch Fragen auf.

Was die Studien zeigen

Im Mittelpunkt stehen zwei experimentelle siRNA-Therapien: SRP-1001 für die seltene Muskelerkrankung FSHD1 und SRP-1003 für DM1. Beide Krankheiten betreffen zusammen rund 56.000 Menschen in den USA – und für keine davon gibt es bislang krankheitsmodifizierende Behandlungen.

Die Studiendaten zeigen eine dosisabhängige Muskelaufnahme des Wirkstoffs sowie frühe Biomarker-Effekte nach einer Einzeldosis. Schwerwiegende Sicherheitssignale oder eine Sättigung der Muskelaufnahme wurden bislang nicht beobachtet. Die meisten Nebenwirkungen waren mild bis moderat.

Positiv hervor sticht die deutliche DUX4-Reduktion bei SRP-1001. Das ist ein zentraler Mechanismus der FSHD-Erkrankung – und die Zahlen hier sind beeindruckend.

Lob und Kritik liegen nah beieinander

Jefferies bleibt zuversichtlich und hält an seiner Kaufempfehlung mit einem Kursziel von 30 Dollar fest. Die Bank sieht in den frühen Biomarker-Signalen eine solide Grundlage für die erwarteten Mehrfachdosierungs-Daten in der zweiten Jahreshälfte 2026 – und verweist auf die breitere Plattform, die auch Programme für Huntington und Spinozerebelläre Ataxie Typ 2 umfasst.

Leerink Partners sieht das nüchterner. Die Analysten behalten ihr „Market Perform“-Rating und ein Kursziel von 15 Dollar bei. Kritikpunkt: Die veröffentlichten Daten beschränken sich auf Einzeldosis-Ergebnisse aus einer begrenzten Anzahl von Kohorten. Wichtige Splicing-Daten – konkret die Casi22-Werte – fehlen in der Veröffentlichung völlig. Diese Lücke war zwar bereits im letzten Earnings Call kommuniziert worden, bleibt aber ein Wermutstropfen, da andere Programme vergleichbare Daten zu einem ähnlichen Entwicklungsstand bereits offengelegt haben.

Hinzu kommt: Die Datenveröffentlichung wurde durch Validierungsarbeiten von der zweiten Jahreshälfte 2025 auf das erste Quartal 2026 verschoben – später als ursprünglich erwartet.

Kursentwicklung und Ausblick

Die Aktie hat in den vergangenen zwölf Monaten rund 76 Prozent ihres Wertes verloren und notiert derzeit bei rund 22 Dollar – in der Nähe ihres 52-Wochen-Tiefs von 10,41 Dollar. Die Marktkapitalisierung beläuft sich auf knapp 1,85 Milliarden Dollar.

Auf der regulatorischen Seite plant das Unternehmen, bis Ende April ergänzende Zulassungsanträge bei der FDA einzureichen. Ziel ist die Umwandlung der beschleunigten Genehmigungen für Amondys 45 und Vyondys 53 – zwei Produkte, die 2025 zusammen 425 Millionen Dollar Umsatz erzielten – in vollständige Zulassungen. Gelingt das, könnten die regulären Genehmigungen bis Februar 2027 folgen.

Für das Gesamtjahr 2026 prognostizieren Analysten einen Gewinn je Aktie von 4,06 Dollar – nach einem Verlust im Vorjahr. Mehrfachdosierungs-Daten und neue Sicherheitsergebnisse zur Elevidys-Kombination mit Sirolimus werden in der zweiten Jahreshälfte erwartet und könnten das Bild für Investoren deutlich schärfer zeichnen.

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